美国食品和药物管理局准许首个针对 WHIM 综合症的靶向治疗办法
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;"><img src="//q2.itc.cn/images01/20240430/5615a72657c441b1bbbaf39cb4435a71.jpeg" style="width: 50%; margin-bottom: 20px;">首席执行官Paula Ragan美国食品和<span style="color: black;">药品</span>管理局（FDA）已<span style="color: black;">准许</span>X4制药<span style="color: black;">机构</span>的Xolremdi<span style="color: black;">做为</span>治疗超罕见免疫缺陷病WHIM<span style="color: black;">综合症</span>的首个靶向<span style="color: black;">药品</span>。据美国国立卫生<span style="color: black;">科研</span>院（NIH）<span style="color: black;">叫作</span>，美国<span style="color: black;">仅有</span>不到1000人被诊断出<span style="color: black;">身患</span>WHIM<span style="color: black;">综合症</span>，WHIM是该病四个特征--疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓性贫血的首字母缩写。低丙种球蛋白血症是一种由低抗体水平<span style="color: black;">导致</span>的<span style="color: black;">疾患</span>，而骨髓性<span style="color: black;">疾患</span>则是一种白细胞聚集性<span style="color: black;">疾患</span>。Xolremdi（mavorixafor）是一种口服CXCR4拮抗剂，旨在将骨髓中的中性粒细胞、淋巴细胞和单核细胞等白细胞调动到血液中，以改善免疫缺陷。该药获准用于 12 岁及以上的<span style="color: black;">病人</span>。Xolremdi 是 X4 <span style="color: black;">机构</span>的首个上市<span style="color: black;">药品</span>，<span style="color: black;">机构</span>首席执行官 Paula Ragan 告诉 BioSpace，进入<span style="color: black;">商场</span>化是 "<span style="color: black;">要紧</span>的一步"。拉根说，<span style="color: black;">机构</span>正在组建一支 "外勤队伍"，以开展教育，<span style="color: black;">加强</span>人们对这种<span style="color: black;">药品</span>的认识，并<span style="color: black;">营销</span>这种<span style="color: black;">药品</span>。"她继续说："我认为，这对任何<span style="color: black;">机构</span><span style="color: black;">来讲</span>都是一个非常<span style="color: black;">要紧</span>的时刻；它真正<span style="color: black;">显示</span>了<span style="color: black;">咱们</span>对永久存在的终身承诺。"她继续说："<span style="color: black;">得到</span> FDA <span style="color: black;">准许</span>的<span style="color: black;">药品</span>是一种殊荣，我相信在罕见病<span style="color: black;">行业</span>，<span style="color: black;">连续</span>投资并在<span style="color: black;">病人</span><span style="color: black;">必须</span><span style="color: black;">咱们</span>的时候为<span style="color: black;">她们</span><span style="color: black;">供给</span>服务是一种责任。2023 年 5 月，X4 <span style="color: black;">机构</span>报告了 Xolremdi 4WHIM <span style="color: black;">实验</span>的 III 期阳性结果，<span style="color: black;">表示</span>与安慰剂相比，Xolremdi 的年感染率降低了 60%；<span style="color: black;">实验</span>参与者每年的感染率<span style="color: black;">小于</span> 1 次，而安慰剂组为 4.5 次。<span style="color: black;">病人</span>接受治疗的时间越长，感染率下降的幅度<span style="color: black;">亦</span>越大。杜克大学医学院副教授、4WHIM <span style="color: black;">实验</span>的首席<span style="color: black;">科研</span>员 Teresa Tarrant 告诉 BioSpace，<span style="color: black;">日前</span>治疗这种<span style="color: black;">疾患</span>的<span style="color: black;">办法</span>只是辅助性的，她还举了加德西（Gardasil）治疗尖锐湿疣的例子。她举例说，在 Xolremdi <span style="color: black;">获准</span>之前，<span style="color: black;">无</span>一种简单的<span style="color: black;">办法</span><span style="color: black;">能够</span>治疗 WHIM 的潜在症状。"我认为，<span style="color: black;">针对</span><span style="color: black;">非常多</span><span style="color: black;">病人</span><span style="color: black;">来讲</span>，有一种靶向疗法......<span style="color: black;">能够</span>直接纠正<span style="color: black;">她们</span>的症状。......能够直接纠正个人的<span style="color: black;">基本</span>问题，我认为这给了<span style="color: black;">她们</span>很大的<span style="color: black;">期盼</span>和<span style="color: black;">阳光</span>，"塔兰特说。"<span style="color: black;">针对</span>个性化医疗<span style="color: black;">来讲</span>，这是一个令人兴奋的时代，我认为 WHIM 将<span style="color: black;">作为</span>罕见病和现代医学设计治疗潜在遗传<span style="color: black;">疾患</span>的能力的典型<span style="color: black;">表率</span>。拉根<span style="color: black;">亦</span>有同感，他说："我认为<span style="color: black;">咱们</span>感到兴奋的<span style="color: black;">重点</span>是，在所有这些超畸形<span style="color: black;">疾患</span>的<span style="color: black;">状况</span>下，理想的<span style="color: black;">目的</span>是展示一种真正影响<span style="color: black;">疾患</span>广泛症状的靶向治疗<span style="color: black;">办法</span>。X4 <span style="color: black;">机构</span>周一的胜利并非<span style="color: black;">无</span>挑战。2022年7月，该<span style="color: black;">机构</span>裁员约20%，并停止了肿瘤项目的工作。Ragan说，X4<span style="color: black;">此刻</span>计划发展<span style="color: black;">商场</span>化业务，并即将充实该<span style="color: black;">分部</span>。她说，<span style="color: black;">机构</span>计划在 "<span style="color: black;">准许</span>后的<span style="color: black;">第1</span>天 "就做好准备。据该<span style="color: black;">机构</span>发言人<span style="color: black;">叫作</span>，X4 为 Xolremdi 定下的价格为：体重超过 50 <span style="color: black;">千克</span>的<span style="color: black;">病人</span>每年约 49.6 万美元，体重<span style="color: black;">少于</span>或等于 50 <span style="color: black;">千克</span>的<span style="color: black;">病人</span>每年约 37.2 万美元。在<span style="color: black;">得到</span><span style="color: black;">准许</span>后，X4 <span style="color: black;">得到</span>了罕见儿科<span style="color: black;">疾患</span>优先审查券，Ragan 在<span style="color: black;">tel</span>会议上<span style="color: black;">暗示</span>，<span style="color: black;">机构</span>计划将其货币化。<a style="color: black;"><span style="color: black;">返回首页，查看<span style="color: black;">更加多</span></span></a></p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;">外链论坛：http://www.fok120.com/</p>
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