突破性疗法！针对罕见遗传病、肿瘤等疾患
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;">2013年，CRISPR基因编辑系统<span style="color: black;">面世</span>，叩响了人类改写生命基因<span style="color: black;">暗码</span>的<span style="color: black;">前门</span>，<span style="color: black;">亦</span>开辟了<span style="color: black;">疾患</span>防治新路径，为罕见遗传病、肿瘤等<span style="color: black;">疾患</span>的治愈带来了可能。 </p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;"><span style="color: black;">位置于</span>颛桥的上海邦耀生物科技有限<span style="color: black;">机构</span><span style="color: black;">便是</span><span style="color: black;">这般</span>一家<span style="color: black;">公司</span>，以“基因编辑技术引领创新，<span style="color: black;">研发</span>突破性疗法，造福全人类”为使命，聚焦基因治疗及细胞治疗<span style="color: black;">行业</span>的原创技术<span style="color: black;">研发</span>，推动技术从实验室到临床的转化落地，打造多元化的创新<span style="color: black;">药品</span>，为<span style="color: black;">病人</span><span style="color: black;">供给</span>多种治疗<span style="color: black;">方法</span>。</p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;"><img src="https://q5.itc.cn/q_70/images03/20240430/a3f3e72ebf1e42ee9881988102765ec6.jpeg" style="width: 50%; margin-bottom: 20px;"></p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;"><strong style="color: blue;">利用基因编辑技术</strong><strong style="color: blue;"><span style="color: black;">帮忙</span>地中海贫血<span style="color: black;">病人</span>“脱贫”</strong></p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;"><span style="color: black;">做为</span>较早进行基因编辑技术<span style="color: black;">开发</span>和应用的<span style="color: black;">公司</span>，邦耀生物团队在2013年就在国际知名学术期刊Nature Biotechnology上<span style="color: black;">发布</span><span style="color: black;">文案</span>，描述了用CRISPR/Cas9系统在<span style="color: black;">体积</span>鼠上成功编辑基因的<span style="color: black;">科研</span>成果，并于2016年与华东师范大学<span style="color: black;">一起</span><span style="color: black;">创立</span>“上海基因编辑与细胞治疗<span style="color: black;">科研</span>中心”。“<span style="color: black;">咱们</span><span style="color: black;">经过</span>基因编辑技术改造体细胞，做新一代的基因和细胞疗法，<span style="color: black;">期盼</span><span style="color: black;">加强</span>用药的可及性，造福<span style="color: black;">更加多</span><span style="color: black;">病人</span>。”邦耀生物创始人之<span style="color: black;">1、</span>副董事长席在喜<span style="color: black;">暗示</span>。</p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;"><img src="https://q4.itc.cn/q_70/images03/20240430/3df5bf80fb3e4bed985307a6134d302d.jpeg" style="width: 50%; margin-bottom: 20px;"></p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;">邦耀生物的<span style="color: black;">第1</span>款<span style="color: black;">药品</span>BRL-101用于治疗地中海贫血症，这是基于邦耀生物<span style="color: black;">拥有</span>自主知识产权的造血干细胞平台<span style="color: black;">研发</span>的基因治疗<span style="color: black;">制品</span>。2020年7月，邦耀生物和中南大学湘雅医院合作首次<span style="color: black;">帮忙</span>2例<span style="color: black;">病人</span>摆脱终身输血依赖，<span style="color: black;">作为</span><span style="color: black;">经过</span>基因编辑技术治疗地中海贫血的典型，<span style="color: black;">亦</span>是<span style="color: black;">经过</span>CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例，<span style="color: black;">迄今</span>首例<span style="color: black;">病人</span>治愈近4年。</p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;">据介绍，BRL-101利用基因编辑系统对<span style="color: black;">病人</span>的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到<span style="color: black;">病人</span><span style="color: black;">身体</span>，<span style="color: black;">经过</span>自我更新和分化重建修饰细胞群体，达到治疗血液系统<span style="color: black;">疾患</span>的目的。2022年8月，BRL-101的临床<span style="color: black;">实验</span>申请（IND）正式取得中国国家<span style="color: black;">药物</span>监督管理局<span style="color: black;">药物</span>审评中心（CDE）的<span style="color: black;">准许</span>；同年10月，正式<span style="color: black;">起步</span>BRL-101的多中心注册性临床<span style="color: black;">实验</span>。<span style="color: black;">日前</span>，邦耀生物利用BRL-101基因疗法，已<span style="color: black;">帮忙</span>15例地中海贫血<span style="color: black;">病人</span>“脱贫”。</p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;"><strong style="color: blue;">打造多个<span style="color: black;">重要</span>技术平台</strong><strong style="color: blue;">推动<span style="color: black;">制品</span>快速的临床<span style="color: black;">科研</span>和转化落地</strong></p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;">“从<span style="color: black;">疾患</span><span style="color: black;">行业</span>来看，基因疗法的应用范围正在从治疗遗传<span style="color: black;">疾患</span>扩展到肿瘤、慢性<span style="color: black;">疾患</span>，如心血管<span style="color: black;">疾患</span>、HIV感染及<span style="color: black;">自己</span>免疫<span style="color: black;">疾患</span>等，有望在将来展现出更广泛的应用前景。”在席在喜看来，与传统的小分子、抗体<span style="color: black;">药品</span>相比，基因治疗为罕见遗传病、肿瘤等<span style="color: black;">疾患</span>的治愈带来了<span style="color: black;">更加多</span>可能。</p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;"><img src="https://q1.itc.cn/q_70/images03/20240430/d8f24fcf0ef64d60b1b1bbaae07ea11f.jpeg" style="width: 50%; margin-bottom: 20px;"></p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;"><span style="color: black;">日前</span>，邦耀生物打造了基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒<span style="color: black;">选定</span>整合CAR-T平台、通用型细胞平台等多个<span style="color: black;">重要</span>技术平台。针对不同技术平台，邦耀生物布局了多条<span style="color: black;">制品</span>线。邦耀生物的第二个核心技术<span style="color: black;">制品</span>便是基于非病毒<span style="color: black;">选定</span>整合CAR-T平台<span style="color: black;">研发</span>的靶向CD19非病毒PD1-CAR-T<span style="color: black;">制品</span>——“BRL-201”，适应症为复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）。2022年12月，该<span style="color: black;">制品</span>进入注册临床<span style="color: black;">周期</span>。<span style="color: black;">迄今</span>，<span style="color: black;">全世界</span>首位接受邦耀生物BRL-201治疗的<span style="color: black;">病人</span>已<span style="color: black;">没</span>癌<span style="color: black;">存活</span>超过3年。</p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;"><img src="https://q3.itc.cn/q_70/images03/20240430/1602b2abc4e7411f92d59308a37d996f.jpeg" style="width: 50%; margin-bottom: 20px;"></p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;">经过这些年的发展，邦耀生物已建成7000平方米GMP中试基地，下一步将加强技术<span style="color: black;">研发</span>，克服行业壁垒进行多管线战略布局和技术整合，力求<span style="color: black;">处理</span>基因和细胞治疗中遇到的核心问题和卡脖子的技术<span style="color: black;">困难</span>，推动创新<span style="color: black;">制品</span>快速的临床<span style="color: black;">科研</span>和转化落地，为<span style="color: black;">更加多</span>遗传<span style="color: black;">疾患</span>、肿瘤<span style="color: black;">疾患</span>及<span style="color: black;">自己</span>免疫系统<span style="color: black;">疾患</span>等<span style="color: black;">病人</span>带来福音。</p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;">记者：陈美玲 </p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;">部分供稿：颛小鹤 <a style="color: black;"><span style="color: black;">返回<span style="color: black;">外链论坛：http://www.fok120.com/</span>，查看<span style="color: black;">更加多</span></span></a></p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;">责任编辑：</p>
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