血液肿瘤部分在研靶向药物简介（一）
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;">靶向治疗，是在细胞分子水平上针对<span style="color: black;">已然</span><span style="color: black;">知道</span>的致癌位点的治疗方式。<span style="color: black;">科研</span>人员设计相应的治疗<span style="color: black;">药品</span>，<span style="color: black;">药品</span>进入<span style="color: black;">身体</span>后会特异地<span style="color: black;">选取</span>致癌位点来相结合<span style="color: black;">出现</span><span style="color: black;">功效</span>，使肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及肿瘤<span style="color: black;">周边</span>的正常组织细胞，<span style="color: black;">因此</span>分子靶向治疗又被<span style="color: black;">叫作</span>为“生物导弹”。<span style="color: black;">因为</span>良好的临床效力，靶向治疗在<span style="color: black;">反常</span>凶险的肿瘤<span style="color: black;">关联</span><span style="color: black;">疾患</span>中大展拳脚，<span style="color: black;">帮忙</span>许多家庭抗癌成功，今天为<span style="color: black;">大众</span>介绍在血液肿瘤<span style="color: black;">行业</span>还有<span style="color: black;">那些</span>正在<span style="color: black;">科研</span>的靶向<span style="color: black;">药品</span>，以及它们带来的新的治愈可能。</p>
<h3 style="color: black; text-align: left; margin-bottom: 10px;">IDH1突变<span style="color: black;">控制</span>剂</h3>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;">IDH1是一种限速酶，其基因突变可能会<span style="color: black;">引起</span>患上<span style="color: black;">包含</span>急性髓性白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。艾伏尼布是<span style="color: black;">全世界</span>首个获美国FDA<span style="color: black;">准许</span>，开展针对IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的疗法。2018年7月，艾伏尼布获美国FDA<span style="color: black;">准许</span>上市，用于治疗急性髓系白血病成人<span style="color: black;">病人</span>，在2019年5月，艾伏尼布又被<span style="color: black;">准许</span>了新药<span style="color: black;">弥补</span>申请，用于治疗75岁及以上、因其他合并症而<span style="color: black;">没</span>法<span style="color: black;">运用</span>强化化疗的急性髓系白血病<span style="color: black;">病人</span>。临床数据<span style="color: black;">显示</span>，在25名<span style="color: black;">病人</span>中，有62%的<span style="color: black;">病人</span>实现了1年<span style="color: black;">连续</span>缓解。各项数据均<span style="color: black;">显示</span>，艾伏尼布与venetoclax +/- 阿扎胞苷联合是治疗IDH1 +髓系恶性肿瘤<span style="color: black;">病人</span>的有效治疗<span style="color: black;">方法</span>。</p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;">除此之外，国内仍有针对IDH1突变的在研靶向<span style="color: black;">药品</span>，<span style="color: black;">例如</span>正大天晴的TQB3454片。该药针对有IDH1突变的难治性或复发性急性髓性白血病（AML）或骨髓<span style="color: black;">反常</span>增生<span style="color: black;">综合症</span>（MDS）进行治疗，为<span style="color: black;">身患</span>IDH1突变的AML和MDS<span style="color: black;">病人</span>带来新的健康<span style="color: black;">期盼</span>。</p>
<h3 style="color: black; text-align: left; margin-bottom: 10px;">AKR1C3 酶高表达靶向药</h3>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;">AKR1C3被<span style="color: black;">发掘</span>在许多耐药和难治性癌症中过度表达，<span style="color: black;">包含</span>HCC、去势抵抗性前列腺癌（CRPC）以及ALL<span style="color: black;">包含</span>T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）；并在多达15种实体瘤和血液肿瘤中呈现高度表达。针对急性T淋巴细胞白血病，<span style="color: black;">日前</span>尚且<span style="color: black;">无</span>针对性的<span style="color: black;">药品</span>能够缓解和治疗。尽管美国FDA在2005年<span style="color: black;">准许</span>了治疗复发难治性急性T淋巴细胞白血病新药——奈拉滨，但该药效果有限，且<span style="color: black;">日前</span>奈拉滨尚未在中国<span style="color: black;">获准</span>上市。</p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;">鉴于临床前的数据<span style="color: black;">表示</span>，艾欣达伟<span style="color: black;">机构</span><span style="color: black;">开发</span>的AST-3424的药效要远远强于奈拉滨。艾欣达伟在中国于2019年AST-3424正式<span style="color: black;">得到</span>国家<span style="color: black;">药物</span>监督管理局（NMPA）的临床<span style="color: black;">实验</span>许可，<span style="color: black;">能够</span>在高达14个瘤种中开展临床<span style="color: black;">实验</span>，由马军教授和王建祥教授主持T-细胞白血病和T-细胞淋巴瘤的临床<span style="color: black;">科研</span>。<span style="color: black;">同期</span>专家<span style="color: black;">亦</span>积极鼓励<span style="color: black;">病人</span>参与安全有效的新药临床<span style="color: black;">实验</span>，从而使<span style="color: black;">病人</span>能够在极具<span style="color: black;">潜能</span>的创新<span style="color: black;">药品</span>AST-3424中受益。2020年8月，AST-3424获血液肿瘤的Ib//II期临床<span style="color: black;">准许</span>，并于2021年2月22日在中国医学科学院血液病医院<span style="color: black;">起步</span>血液肿瘤临床<span style="color: black;">实验</span>。</p>
<h3 style="color: black; text-align: left; margin-bottom: 10px;">CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）</h3>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;">CarT治疗（CAR-T治疗）即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，属于免疫疗法中的一种，<span style="color: black;">重点</span>用于恶性血液病和恶性肿瘤<span style="color: black;">病人</span>的临床治疗。CAR-T治疗是在从<span style="color: black;">病人</span>血液中收集分离T细胞，<span style="color: black;">而后</span>进行基因修饰，<span style="color: black;">加强</span>其对抗癌细胞的靶向和杀伤能力，T细胞在体外<span style="color: black;">海量</span>培养扩增后，再输入<span style="color: black;">病人</span><span style="color: black;">身体</span>，并继续繁殖，<span style="color: black;">最后</span>识别<span style="color: black;">身体</span>癌细胞，将其摧毁。CAR-T治疗<span style="color: black;">办法</span><span style="color: black;">针对</span>肿瘤细胞更<span style="color: black;">拥有</span>杀伤力，并且靶向性更强，治疗<span style="color: black;">亦</span>更加持久。每一种CAR-T都是<span style="color: black;">按照</span><span style="color: black;">病人</span><span style="color: black;">身体</span>肿瘤的表面抗原而特意设计的，<span style="color: black;">因此呢</span>更具有针对性。实验证明，当<span style="color: black;">身体</span>癌细胞死灰复燃时，这些经过基因修饰的T细胞仍然<span style="color: black;">能够</span>发挥抗肿瘤活性。</p>
<p style="font-size: 16px; color: black; line-height: 40px; text-align: left; margin-bottom: 15px;">2021年6月23日，国家<span style="color: black;">药物</span>监督管理局<span style="color: black;">经过</span>优先审评审批程序<span style="color: black;">准许</span>复星凯特生物技术有限<span style="color: black;">机构</span>申报的阿基仑赛注射液 (商品名:奕凯达)上市。该<span style="color: black;">药物</span>为我国首个<span style="color: black;">准许</span>上市的细胞治疗类<span style="color: black;">制品</span>，用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人<span style="color: black;">病人</span>（<span style="color: black;">包含</span>弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、原发纵膈大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤）。该品种的上市为既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人<span style="color: black;">病人</span><span style="color: black;">供给</span>了新的治疗<span style="color: black;">选取</span>，但<span style="color: black;">因为</span>其价格昂贵使绝大部分<span style="color: black;">病人</span>望</p>
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