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 首席执行官Paula Ragan美国食品和药品管理局（FDA）已准许X4制药机构的Xolremdi做为治疗超罕见免疫缺陷病WHIM综合症的首个靶向药品。据美国国立卫生科研院（NIH）叫作，美国仅有不到1000人被诊断出身患WHIM综合症，WHIM是该病四个特征--疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓性贫血的首字母缩写。低丙种球蛋白血症是一种由低抗体水平导致的疾患，而骨髓性疾患则是一种白细胞聚集性疾患。Xolremdi（mavorixafor）是一种口服CXCR4拮抗剂，旨在将骨髓中的中性粒细胞、淋巴细胞和单核细胞等白细胞调动到血液中，以改善免疫缺陷。该药获准用于 12 岁及以上的病人。Xolremdi 是 X4 机构的首个上市药品，机构首席执行官 Paula Ragan 告诉 BioSpace，进入商场化是 "要紧的一步"。拉根说，机构正在组建一支 "外勤队伍"，以开展教育，加强人们对这种药品的认识，并营销这种药品。"她继续说："我认为，这对任何机构来讲都是一个非常要紧的时刻；它真正显示了咱们对永久存在的终身承诺。"她继续说："得到 FDA 准许的药品是一种殊荣，我相信在罕见病行业，连续投资并在病人必须咱们的时候为她们供给服务是一种责任。2023 年 5 月，X4 机构报告了 Xolremdi 4WHIM 实验的 III 期阳性结果，表示与安慰剂相比，Xolremdi 的年感染率降低了 60%；实验参与者每年的感染率小于 1 次，而安慰剂组为 4.5 次。病人接受治疗的时间越长，感染率下降的幅度亦越大。杜克大学医学院副教授、4WHIM 实验的首席科研员 Teresa Tarrant 告诉 BioSpace，日前治疗这种疾患的办法只是辅助性的，她还举了加德西（Gardasil）治疗尖锐湿疣的例子。她举例说，在 Xolremdi 获准之前，无一种简单的办法能够治疗 WHIM 的潜在症状。"我认为，针对非常多病人来讲，有一种靶向疗法......能够直接纠正她们的症状。......能够直接纠正个人的基本问题，我认为这给了她们很大的期盼和阳光，"塔兰特说。"针对个性化医疗来讲，这是一个令人兴奋的时代，我认为 WHIM 将作为罕见病和现代医学设计治疗潜在遗传疾患的能力的典型表率。拉根亦有同感，他说："我认为咱们感到兴奋的重点是，在所有这些超畸形疾患的状况下，理想的目的是展示一种真正影响疾患广泛症状的靶向治疗办法。X4 机构周一的胜利并非无挑战。2022年7月，该机构裁员约20%，并停止了肿瘤项目的工作。Ragan说，X4此刻计划发展商场化业务，并即将充实该分部。她说，机构计划在 "准许后的第1天 "就做好准备。据该机构发言人叫作，X4 为 Xolremdi 定下的价格为：体重超过 50 千克的病人每年约 49.6 万美元，体重少于或等于 50 千克的病人每年约 37.2 万美元。在得到准许后，X4 得到了罕见儿科疾患优先审查券，Ragan 在tel会议上暗示，机构计划将其货币化。返回首页，查看更加多
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发表于 2024-5-26 17:29:12
首席执行官Paula Ragan美国食品和