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2013年，CRISPR基因编辑系统面世，叩响了人类改写生命基因暗码的前门，亦开辟了疾患防治新路径，为罕见遗传病、肿瘤等疾患的治愈带来了可能。
位置于颛桥的上海邦耀生物科技有限机构便是这般一家公司，以“基因编辑技术引领创新，研发突破性疗法，造福全人类”为使命，聚焦基因治疗及细胞治疗行业的原创技术研发，推动技术从实验室到临床的转化落地，打造多元化的创新药品，为病人供给多种治疗方法。
利用基因编辑技术帮忙地中海贫血病人“脱贫”
做为较早进行基因编辑技术开发和应用的公司，邦耀生物团队在2013年就在国际知名学术期刊Nature Biotechnology上发布文案，描述了用CRISPR/Cas9系统在体积鼠上成功编辑基因的科研成果，并于2016年与华东师范大学一起创立“上海基因编辑与细胞治疗科研中心”。“咱们经过基因编辑技术改造体细胞，做新一代的基因和细胞疗法，期盼加强用药的可及性，造福更加多病人。”邦耀生物创始人之1、副董事长席在喜暗示。
邦耀生物的第1款药品BRL-101用于治疗地中海贫血症，这是基于邦耀生物拥有自主知识产权的造血干细胞平台研发的基因治疗制品。2020年7月，邦耀生物和中南大学湘雅医院合作首次帮忙2例病人摆脱终身输血依赖，作为经过基因编辑技术治疗地中海贫血的典型，亦是经过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例，迄今首例病人治愈近4年。
据介绍，BRL-101利用基因编辑系统对病人的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到病人身体，经过自我更新和分化重建修饰细胞群体，达到治疗血液系统疾患的目的。2022年8月，BRL-101的临床实验申请（IND）正式取得中国国家药物监督管理局药物审评中心（CDE）的准许；同年10月，正式起步BRL-101的多中心注册性临床实验。日前，邦耀生物利用BRL-101基因疗法，已帮忙15例地中海贫血病人“脱贫”。
打造多个重要技术平台推动制品快速的临床科研和转化落地
“从疾患行业来看，基因疗法的应用范围正在从治疗遗传疾患扩展到肿瘤、慢性疾患，如心血管疾患、HIV感染及自己免疫疾患等，有望在将来展现出更广泛的应用前景。”在席在喜看来，与传统的小分子、抗体药品相比，基因治疗为罕见遗传病、肿瘤等疾患的治愈带来了更加多可能。
日前，邦耀生物打造了基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒选定整合CAR-T平台、通用型细胞平台等多个重要技术平台。针对不同技术平台，邦耀生物布局了多条制品线。邦耀生物的第二个核心技术制品便是基于非病毒选定整合CAR-T平台研发的靶向CD19非病毒PD1-CAR-T制品——“BRL-201”，适应症为复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）。2022年12月，该制品进入注册临床周期。迄今，全世界首位接受邦耀生物BRL-201治疗的病人已没癌存活超过3年。
经过这些年的发展，邦耀生物已建成7000平方米GMP中试基地，下一步将加强技术研发，克服行业壁垒进行多管线战略布局和技术整合，力求处理基因和细胞治疗中遇到的核心问题和卡脖子的技术困难，推动创新制品快速的临床科研和转化落地，为更加多遗传疾患、肿瘤疾患及自己免疫系统疾患等病人带来福音。
记者：陈美玲
部分供稿：颛小鹤 返回外链论坛：http://www.fok120.com/，查看更加多
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发表于 2024-6-22 13:34:07