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靶向治疗，是在细胞分子水平上针对已然知道的致癌位点的治疗方式。科研人员设计相应的治疗药品，药品进入身体后会特异地选取致癌位点来相结合出现功效，使肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及肿瘤周边的正常组织细胞，因此分子靶向治疗又被叫作为“生物导弹”。因为良好的临床效力，靶向治疗在反常凶险的肿瘤关联疾患中大展拳脚，帮忙许多家庭抗癌成功，今天为大众介绍在血液肿瘤行业还有那些正在科研的靶向药品，以及它们带来的新的治愈可能。
IDH1突变控制剂
IDH1是一种限速酶，其基因突变可能会引起患上包含急性髓性白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。艾伏尼布是全世界首个获美国FDA准许，开展针对IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的疗法。2018年7月，艾伏尼布获美国FDA准许上市，用于治疗急性髓系白血病成人病人，在2019年5月，艾伏尼布又被准许了新药弥补申请，用于治疗75岁及以上、因其他合并症而没法运用强化化疗的急性髓系白血病病人。临床数据显示，在25名病人中，有62%的病人实现了1年连续缓解。各项数据均显示，艾伏尼布与venetoclax +/- 阿扎胞苷联合是治疗IDH1 +髓系恶性肿瘤病人的有效治疗方法。
除此之外，国内仍有针对IDH1突变的在研靶向药品，例如正大天晴的TQB3454片。该药针对有IDH1突变的难治性或复发性急性髓性白血病（AML）或骨髓反常增生综合症（MDS）进行治疗，为身患IDH1突变的AML和MDS病人带来新的健康期盼。
AKR1C3 酶高表达靶向药
AKR1C3被发掘在许多耐药和难治性癌症中过度表达，包含HCC、去势抵抗性前列腺癌（CRPC）以及ALL包含T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）；并在多达15种实体瘤和血液肿瘤中呈现高度表达。针对急性T淋巴细胞白血病，日前尚且无针对性的药品能够缓解和治疗。尽管美国FDA在2005年准许了治疗复发难治性急性T淋巴细胞白血病新药——奈拉滨，但该药效果有限，且日前奈拉滨尚未在中国获准上市。
鉴于临床前的数据表示，艾欣达伟机构开发的AST-3424的药效要远远强于奈拉滨。艾欣达伟在中国于2019年AST-3424正式得到国家药物监督管理局（NMPA）的临床实验许可，能够在高达14个瘤种中开展临床实验，由马军教授和王建祥教授主持T-细胞白血病和T-细胞淋巴瘤的临床科研。同期专家亦积极鼓励病人参与安全有效的新药临床实验，从而使病人能够在极具潜能的创新药品AST-3424中受益。2020年8月，AST-3424获血液肿瘤的Ib//II期临床准许，并于2021年2月22日在中国医学科学院血液病医院起步血液肿瘤临床实验。
CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）
CarT治疗（CAR-T治疗）即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，属于免疫疗法中的一种，重点用于恶性血液病和恶性肿瘤病人的临床治疗。CAR-T治疗是在从病人血液中收集分离T细胞，而后进行基因修饰，加强其对抗癌细胞的靶向和杀伤能力，T细胞在体外海量培养扩增后，再输入病人身体，并继续繁殖，最后识别身体癌细胞，将其摧毁。CAR-T治疗办法针对肿瘤细胞更拥有杀伤力，并且靶向性更强，治疗亦更加持久。每一种CAR-T都是按照病人身体肿瘤的表面抗原而特意设计的，因此呢更具有针对性。实验证明，当身体癌细胞死灰复燃时，这些经过基因修饰的T细胞仍然能够发挥抗肿瘤活性。
2021年6月23日，国家药物监督管理局经过优先审评审批程序准许复星凯特生物技术有限机构申报的阿基仑赛注射液 (商品名:奕凯达)上市。该药物为我国首个准许上市的细胞治疗类制品，用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人病人（包含弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、原发纵膈大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤）。该品种的上市为既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人病人供给了新的治疗选取，但因为其价格昂贵使绝大部分病人望
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发表于 2024-6-22 14:34:33
