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多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆浆细胞反常增殖的恶性疾患，在非常多国家是血液系统第2位平常恶性肿瘤，多发于老年[1]。
在过去20年，随着临床诊断、治疗方式和实验室检测的持续发展，多发性骨髓瘤（MM）的诊断和治疗水平得到了加强，并取得了很强的发展，病人的存活时间亦得到明显延长，但都数病人最后仍会复发或变为难治性[2]。
B细胞成熟抗原（BCMA）在恶性浆细胞中高表达，在正常组织细胞（除浆细胞和部分成熟B细胞）和 CD34+干/祖细胞上不表达，这使得其作为MM的一个理想靶抗原。多种靶向BCMA的治疗，包含嵌合抗原受体（CAR）T细胞、双特异性抗体（BsAbs）和抗体-药品偶联物（ADC），在复发/难治性MM病人中取得明显的临床反应[2]。
CAR-T治疗发展
嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)是一种新型治疗型T细胞，经过基因工程在T细胞表面表达可识别特定肿瘤抗原的嵌合受体，能特异性杀伤肿瘤细胞，CAR-T疗法在复发和难治性多发性骨髓瘤（MM）的临床治疗中表示出良好前景[3]。
#首款靶向BCMA的 CAR-T细胞疗法获准！疗效持久、安全性良好！
2021年3和8月，美国食品药物监督管理局（FDA）与欧盟委员会（EC）分别准许了首款靶向BCMA 的CAR-T疗法——Abecma (idecabtagene vicleucel; ide-cel;bb2121)用于治疗既往接受过三种以上疗法的成人复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)[5,6]。
KarMMa科研：单次输注Abecma后总缓解率（ORR）达72%，28%病人达完全缓解！
FDA和EC准许Abecma都是基于重要II期KarMMa科研，结果表示在接受Abecma单次输注治疗后，总缓解率（ORR）为72%（95%CI:62-81），28%的病人达到了严格的完全缓解（sCR；95%CI:19-38），在28例达到sCR的病人中，有65%（95%CI 42%～81%）病人的缓解连续最少12个月。
在该科研中，Abecma拥有良好、可预测的安全性，包含细胞因子释放综合症（CRS）和神经系统毒性（NT），大大都是低级别的，且出现早、消退快[5,6]。
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发表于 2024-6-23 02:52:48
