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120万元打一针，就能让癌细胞消失？
中国首个获准的CAR-T药品——阿基仑赛注射液（奕凯达），于今年6月准许上市，为广大癌症病人带来了期盼。据认识，这种抗癌药为“CAR-T”疗法，是国内第1款利用人身体的免疫细胞来治疗肿瘤的办法。
什么是CAR疗法？前景怎样？近年来，基于工程改造的嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞取得了重要的突破，数个疗法接连获准，受到了市场的广泛关注。CAR疗法经过基因转导使病人的T细胞能够表达嵌合抗原受体CAR，将改造后的T细胞回输至病人身体，生成海量特异性识别肿瘤的CAR-T细胞从而杀死肿瘤细胞。CAR-T细胞以非MHC限制性的方式识别肿瘤细胞，因此呢得到了更广泛的应用。日前，全世界共准许4款CAR-T疗法，功效靶点均为CD19。而获准的几款CAR-T疗法都是“自体细胞疗法”。其中，Kymriah是全世界准许的首款CAR-T疗法，准许的适应症有两个，即3-25岁的儿童和青年型病人急型淋巴细胞白血病（ALL）和先前接受过两次或以上的系统治疗的成人复发或难治性DLBCL。
Yescarta是全世界获准的第二款CAR-T疗法，获准适应症是非霍奇金淋巴瘤（NHL）。Tecartus是全世界获准的第三款CAR-T疗法，获准适应症为其他疗法没效的成人套细胞淋巴瘤。
今年2月，百时美施贵宝（BMS）旗下Juno Therapeutics机构开发的CAR-T疗法lisocabtagene maraleucel（liso-cel，JCAR017）亦被FDA准许用于治疗最少接受过2种其他全身疗法后没应答或复发的大B细胞淋巴瘤成人（LBCL）病人，商品名为Breyanzi。
日前，我国已获准两款CAR-T细胞治疗制品。细胞疗法做为癌症治疗的第三代医疗手段，利用免疫细胞抗癌的过继性免疫细胞治疗，展现出巨大的前景。
6月22日晚间，中国国家药监局（NMPA）最新公示，复星凯特CAR-T细胞治疗制品阿基仑赛注射液（又叫作：益基利仑赛注射液，代号：FKC876）已正式得到准许。这寓意着中国迎来首款获准上市的CAR-T细胞治疗制品，亦是 K it e在美国获准上市的 一款 CAR-T 疗法。
据复星凯特信息，阿基仑赛注射液将用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）成人病人，包含弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型（NOS）、原发纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤转化的DLBCL 1 。日前，国家药监局亦正式准许了阿基仑赛注射液的新增适应症注册临床实验申请，用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性惰性非霍奇金淋巴瘤（r/r iNHL）。
除了复星凯特的阿基仑赛注射液（奕凯达）之外，还有药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（倍诺达）尚未颁布定价，但这两家均是引进国际已上市的CAR-T制品技术。同期，据财经大健康报告，还有七款国产CAR-T进入二期临床实验。
CAR-T疗法能治愈所有癌症吗？
据大河报，河南省肿瘤医院免疫治疗科专家高全立专家说，日前该疗法重点治疗血液系统的肿瘤。“例如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗效果比较好，针对其他癌症的效果还不太确定。”
据健康时报，重庆大学附庸肿瘤医院血液肿瘤中心刘耀专家指出，CAR-T疗法日前在国内获准的适应症仅有复发性弥漫大B细胞淋巴瘤，并且不举荐初次诊断的淋巴瘤病人采用。针对白血病等其他血液系统疾患的临床实验正在广泛开展，将来将使更加多血液肿瘤病人获益。针对实体肿瘤而言，CAR-T疗法的临床效果不及血液系统肿瘤。
和其他抗癌药同样，CAR-T疗法亦有副功效。刘耀专家介绍，“最重点的有细胞因子风暴、神经毒性等。日前CAR-T的副功效是可控的，通常大夫都能处理即时，总体治疗效果还是比较好的。” 他阐述道，从病人身上提取分离出普通的免疫T细胞后，会先全程冷链运输到制备公司，而后利用基因工程技术对T细胞进行改造，形成CAR-T细胞。在实验室海量扩增CAR-T细胞，经过严格的质控和质检后，再经过冷链运输把CAR-T细胞送到医院，输回病人身体。
在病人身体，一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞，CAR-T细胞便会被激活并再扩增，发挥其极重的特异杀伤力，消灭肿瘤细胞。
据“广昌看世界”公号，CAR-T疗法与传统的药品、单抗以及小分子靶向药等治疗手段比起来，拥有更大的优良。一次输注、不需重复给药。针对晚期无有效治疗手段的淋巴瘤病人中，传统治疗方法仅半年上下的存活时间，这款阿基仑赛注射液，能够达到约80%的总体有效率，带来持久缓解，有近一半的病人能够存活超过4年，得到临床治愈的可能。
它为何这么贵？
据健康时报报告，“CAR-T是一种个性化定制的细胞疗法，每一个病人的CAR-T细胞都必须单独批次生产。CAR-T重点贵在制备工艺上，其制备过程必须严格的质量掌控和质量检测，全部过程必须一月时间。”重庆大学附庸肿瘤医院血液肿瘤中心专家刘耀在接受记者采访时介绍。
另据界面资讯报告，日前已在国外上市的5款CAR-T疗法都“贵的离谱”。美国食品药物监督局（FDA）日前共准许了诺华的Kymriah，吉利德凯特的Yescarta和Tecartus，百时美施贵宝的Breyanzi和Abecma5款CAR-T疗法，这些制品定价在37.3万美元和47.5万美元之间（折合人民币为240.8万元至306.6万元之间）。相比国内120万元的治疗费，花费更高。
不外就日前国内病人的家庭承受能力来讲，一剂120万的价格，着实还是让不少人望而却步。
据界面资讯，复星凯特方面6月29日回复叫作，CAR-T细胞治疗制品定价将按照价值、疗效、成本等各项原因综合考量制定，日前定价方法尚未最后确定，正在进行多方沟通中。复星凯特还暗示，将连续投入，积极与多方开展合作，经过病人援助计划、创新支付模式和商场保险等，尽可能地减轻支付压力、惠及病人。
刘耀专家暗示，“日前，CAR-T制品进入医疗保险还比较困难，意见更加多商场保险参与进来，降低病人包袱。针对任何药物而言，随着技术的改进、生产公司增加、运用人群增加，成本和价格都会降下来。”
谈及对CAR-T制品的展望，刘耀专家暗示，“日前是病人‘自体CAR-T’，将来‘通用型CAR-T’将作为一种充满前景的新模式。到那时，CAR-T制品会像药物同样被摆上货架，病人即买即用，再也不必须等待。
国内首个接受CAR-T细胞疗法病人，两个月癌细胞清零
据健康时报报告，8月26日，国内首例CAR-T治疗的淋巴瘤病人在上海瑞金医院出院。
做为中国CAR-T细胞疗法第1个吃螃蟹的人，来自上海的陈女士在试太多种治疗方法没效果之后，于上海交通大学附庸瑞金医院接受了阿基仑赛注射液治疗。
陈女士采用阿基仑赛注射液治疗两个月后，发掘身体暂时无癌细胞，症状完全得到了缓解。一张流出的阿基仑赛注射液的药物营销订单表示，该制品零售价为120万元/袋。
网传阿基仑赛注射液的药物营销订单 照片源自：健康时报
事实上，据凤凰大健康信息，全世界第1个接受CAR-T细胞免疫疗法的病人， Emily Whitehead ，它在2012年接受治疗，之后连续六年癌症未复发，因此呢当选了2017年 Nature 杂志封面名人，今年亦迎来了没癌存活的第九年。
中国CAR-T市场：同质化严重，竞争激烈
值得关注的是，没论复星凯特还是药明巨诺，也或是此前海外已获准的3款CAR-T疗法制品，它们暗地里其实都是一个一起的靶点：CD19。
诚然，CD19已作为CAR-T细胞疗法行业成功且热门的一大靶点。有数据表示，日前全世界以CD19为靶点的CAR-T临床实验项目占比高达53%，而在中国 357项的CAR-T临床实验中，触及CD19靶点的实验就高达175项。
热门的另一面，或是残酷而现实的激烈竞争。
按照关联资料，日前全世界临床在研CAR-T项目触及靶点超过47个，除了明星靶点CD19，亦包含BCMA、CD22、CD20等热门靶点。而据Clinical Trials统计数据，日前全世界以CD19为靶点的CAR-T临床实验项目占比高达53%，BCMA靶点排在第二，占比14%。与此同期，CAR-T临床实验大概75%重点集中在血液瘤行业，实体瘤日前占比依旧较小。
截止 2020 年 6月30日，全世界 CAR-T 治疗临床实验登记项目数量超600项，其中中国以 357项临床实验位居全世界首位，美国以255项位居第二。中美两国 CAR-T 项目临床实验数量约占全世界的 88.8%，并且中国临床实验数量已经是美国 1.4 倍（数据统计可能不全，仅供参考）。
详细到国内，CD19是CAR-T治疗在血液瘤行业最平常的科研对象，有175项实验触及这一靶点，其中128项为CD19 CAR-T单药治疗，同期CD19 CAR-T细胞还与其他治疗联用，如CART-22(18个实验)和CAR-T-20(13个实验)。BCMA是科研第二多的靶点，共有43项实验，其中27项临床实验运用BCMA CAR-T做为独一疗法。 梳理国内布局CD19 CAR-T的重点公司及关联制品的详细状况，国内已然有数十家公司拿到了CD19 CAR-T的临床批件，其中复星凯特和药明巨诺处在第1梯队，已在上市审批流程中，第二梯队包含合源生物、艺妙神州、科济生物、银河生物、恒润达生、博生吉安科等亦相继进入Ⅰ/Ⅱ期临床。
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发表于 2024-6-23 21:51:31
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