近期，120万元打一针，就能让癌细胞消失的事，让大众眼前一亮，是不是癌症病人都有救了？
这便是中国首个获准的CAR-T药品——阿基仑赛注射液（奕凯达），于今年6月准许上市，为广大癌症病人带来了期盼。
据说，这种抗癌药为“CAR-T”疗法，是国内第1款利用人身体的免疫细胞来治疗肿瘤的办法。 
不外，120万一针的天价，却还是让非常多人大吃一惊。
另外，据认识，日前，我国已获准两款CAR-T细胞治疗制品，除了复星凯特的阿基仑赛注射液（奕凯达）之外，还有药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（倍诺达）尚未颁布定价，但这两家均是引进国际已上市的CAR-T制品技术。
据公开资料表示，在国内，进入临床周期的CAR-T疗法多达36款。 
国内首个接受CAR-T细胞疗法病人
2个月癌细胞清零
陈女士，是中国CAR-T细胞疗法第1个吃螃蟹的人。
据健康时报报告，8月26日，国内首例CAR-T治疗的淋巴瘤病人在上海瑞金医院出院。
2019年6月，陈女士被确诊为弥漫性B大细胞瘤，听到信息如晴天霹雳。
陈阿姨采用过非常多治疗方法，效果都不太好，再加上年纪大，身体欠好，非常多治疗办法亦不适用。
听到阿基仑赛注射液上市的信息 ，陈女士感觉绝处逢生，第1时间来到上海交通大学附庸瑞金医院。
陈女士采用阿基仑赛注射液治疗两个月后，发掘身体暂时无癌细胞，症状完全得到了缓解。
一张流出的阿基仑赛注射液的药物营销订单表示，该制品零售价为120万元/袋。 
网传阿基仑赛注射液的药物营销订单
照片源自：健康时报
事实上，据凤凰大健康信息，全世界第1个接受CAR-T细胞免疫疗法的病人， Emily Whitehead ，它在2012年接受治疗，之后连续六年癌症未复发，因此呢当选了2017年 Nature 杂志封面名人，今年亦迎来了没癌存活的第九年。
什么是CAR-T疗法？
能治愈所有癌症吗？ 
图 / 图虫
何谓CAR-T？
T细胞是一类人身体拥有免疫活性的细胞。
CAR-T细胞（Chimeric Antigen Receptor T）则是经过基因工程改造，将嵌合抗原受体（CAR）与T细胞相组合。
嵌合抗原受体（CAR）能够识别其他细胞——如肿瘤细胞表面的特定抗原。
经过对病人自己T细胞的改造，并于体外扩增、培养。
最后回输病人身体，实现定向杀灭癌细胞的疗法——即CAR-T疗法。 
简单来讲，CAR-T疗法便是经过基因修饰，激活人体免疫系统中T细胞的识别能力，让T细胞准确发掘癌细胞，起步自己免疫来“清除”癌细胞，
日前是在国际上取得突破性发展的肿瘤免疫治疗技术之一。
CAR-T疗法与常规疗法相比，效果常常更为明显，有很强可能“治愈”癌症。
尽管对大都数人来讲，CAR-T疗法还是比较陌生的，然则它的确是当下肿瘤治疗行业的“网红”。
CAR-T是一种利用人体自己免疫细胞而制成的“活的药品”。
经过给病人T细胞增多一个CAR基因，从而改造T细胞使其能够识别并杀死病人身体癌细胞，并使其得到自己免疫重建，从而实现治愈的可能。
能治疗那些疾患?
日前CAR-T技术的重点适合那些疾患的治疗？
据大河报，河南省肿瘤医院免疫治疗科专家高全立专家说，日前该疗法重点治疗血液系统的肿瘤。
“例如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗效果比较好，针对其他癌症的效果还不太确定。”
另据健康时报报告，刘耀专家还指出，CAR-T疗法目前在国内获准的适应症仅有复发性弥漫大B细胞淋巴瘤，并且不举荐初次诊断的淋巴瘤病人采用。针对白血病等其他血液系统疾患的临床实验正在广泛开展，将来将使更加多血液肿瘤病人获益。针对实体肿瘤而言，CAR-T疗法的临床效果不及血液系统肿瘤。
和其他抗癌药同样，CAR-T疗法亦有副功效。
刘耀专家介绍，“最重点的有细胞因子风暴、神经毒性等。日前CAR-T的副功效是可控的，通常大夫都能处理即时，总体治疗效果还是比较好的。”
这种抗癌药为何这么贵？
虽然CAR-T疗法给淋巴瘤病人带来了福音，但一剂120万的价格还是让人望而却步。
“CAR-T是一种个性化定制的细胞疗法，每一个病人的CAR-T细胞都必须单独批次生产。
CAR-T重点贵在制备工艺上，其制备过程必须严格的质量掌控和质量检测，全部过程必须一月时间。”
重庆大学附庸肿瘤医院血液肿瘤中心专家刘耀在接受健康时报记者采访时介绍。
刘耀指出：
从病人身上提取分离出普通的免疫T细胞后，会先全程冷链运输到制备公司，而后利用基因工程技术对T细胞进行改造，形成CAR-T细胞。
在实验室海量扩增CAR-T细胞，经过严格的质控和质检后，再经过冷链运输把CAR-T细胞送到医院，输回病人身体。
在病人身体，一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞，CAR-T细胞便会被激活并再扩增，发挥其极重的特异杀伤力，消灭肿瘤细胞。
另据界面资讯报告，日前已在国外上市的5款CAR-T疗法都“贵的离谱”。
美国食品药物监督局（FDA）日前共准许了诺华的Kymriah，吉利德凯特的Yescarta和Tecartus，百时美施贵宝的Breyanzi和Abecma5款CAR-T疗法，这些制品定价在37.3万美元和47.5万美元之间（折合人民币为240.8万元至306.6万元之间）。
相比国内120万元的治疗费，花费更高。
不外就日前国内病人的家庭承受能力来讲，一剂120万的价格，着实还是让不少人望而却步。
据界面资讯，复星凯特方面6月29日回复叫作，CAR-T细胞治疗制品定价将按照价值、疗效、成本等各项原因综合考量制定，日前定价方法尚未最后确定，正在进行多方沟通中。复星凯特还暗示，将连续投入，积极与多方开展合作，经过病人援助计划、创新支付模式和商场保险等，尽可能地减轻支付压力、惠及病人。
刘耀专家暗示，“日前，CAR-T制品进入医疗保险还比较困难，意见更加多商场保险参与进来，降低病人包袱。针对任何药物而言，随着技术的改进、生产公司增加、运用人群增加，成本和价格都会降下来。”
谈及对CAR-T制品的展望，刘耀专家暗示，“目前是病人‘自体CAR-T’，将来‘通用型CAR-T’将作为一种充满前景的新模式。到那时，CAR-T制品会像药物同样被摆上货架，病人即买即用，再也不必须等待。”
网红抗癌小伙去世
仅1年时间枯瘦如柴
近期，有一个抗癌小伙阿健的故事，感动了非常多人。
9月12日，网红抗癌博主阿健的家人颁布信息叫作，身患直肠癌的网红抗癌博主阿健于9月9日去世，其生前经过颁布视频记录了自己全部患癌、抗癌的过程。 
2020年5月，阿健发出第1条视频《一个直肠癌晚期病人的没助请求》，此时他仅有32岁，戴着一副黑框眼镜，看上去文质彬彬，头发亦很乌黑茂密。
而仅仅过去一年上下的时间，阿健的外貌完全变了样，结直肠癌让他变得骨瘦如柴，最后全部人已经瘦到脱相，脸颊凹陷骨头明显，牙齿腐蚀厉害，连说话亦出不了声音。
非常多网友评论，看起来更像是一位60多岁的老人。 
在之前他颁布的自己的每期视频中，除了分享自己的疾患与关联科普，他还以自己的亲身经历为例子，呼吁大众必定要注意身体健康。他还暗示自己的家庭很贫困，父母70多岁，有两个可爱的女儿。针对自己患病，他曾暗示，觉得自己对不起父母，对不起孩儿……
我国首次推出的CAR-T细胞疗法，虽然价格昂贵，不是所有病人都能接受治疗，但最少它给了有些癌症病人，带来了恢复健康的期盼。
进入临床周期的CAR-T疗法多达36款
据公开资料表示，在国内，进入临床周期的CAR-T疗法多达36款，除了复星凯特阿基仑赛、药明巨诺瑞基奥仑赛以外。诺华的Kymriah正处在III期临床周期，传奇生物BCMA CAR-T正处在II期临床周期。而在CAR-T疗法市场，这种你追我赶的暗地里，亦使得竞争进入白热化周期。
由此亦带来赛道显出过于拥挤，直接引起了严重的同质化现象。以CAR-T靶点科研为例，日前临床在研的CAR-T项目触及靶点重点集中在CD19、CD20、CD22、GPC3、BCMA等热门靶点，其中，我国以CD19为靶点的CAR-T临床实验占比就超过了40%，以CD20、CD22和GPC3为靶点的临床实验较少，以BCMA靶点做临床实验的占比乃至仅有5%。
此前，国海证券股份有限机构首席分析师周超泽在2021年全国医药工业信息年会上公开暗示，中国CAR-T疗法行业之因此没法作为红海市场还在于，做为细胞治疗制品，CAR-T疗法相对抗体药品和化学靶向药而言，开发壁垒较高。
“CAR-T在工艺上的壁垒较高，尤其是在申报注册临床-注册临床-获准上市等各个环节都会面临工艺壁垒，这亦使得许多不少药企由于工艺不外关最后在审评环节终止，如此亦浪费了不少精力和资源。”周超泽说道。
东吴证券股份有限机构联席首席分析师周新明亦暗示，CAR-T疗法，预计到2025年，全世界整体细胞治疗整体市场规模有望达300亿美元，中国细胞治疗市场规模约100亿美元。
“不外，从开发管线来看，医药行业大概13%的制品是属于细胞基因治疗，然则现有制品数量不足1%，该行业还处在快速增长周期，这是继小分子和大分子之后的一个跨时代大品类。不外，咱们亦必须重视，CAR-T制品想要做大，在新的适应证以及工艺创新上还需进一步突破。”周新明说道。
上海某三甲医院专家亦曾对21世纪经济报告记者暗示，细胞治疗的发展在将来必定会趋于完善，由于无任何一个药物能像细胞治疗同样更接近临床效果，而在接下来的发展过程中，亦会有更加多的大夫、医疗公司深度参与到细胞治疗这个行业行业中，与公司形成一种协同关系，彼此各司其职，又相互协作，一起助推细胞治疗行业朝着更稳健的方向前进。
来 源丨21世纪经济报告（ID：jjbd21;季媛媛）、健康时报、界面资讯、公开信息 
本期编辑 刘巷
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发表于 2024-6-23 22:15:17