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近期，北京协和医院团队开展了一项单中心、开放标签、剂量递增的人源神经干细胞（ANGE-S003）经鼻粘膜途径移植治疗帕金森病的安全性和初步疗效的I期临床科研。关联科研结果于2024年5月10日正式在Journal of Neurology, Neurosurgery& Psychiatry杂志（IF：11.1，中科院Q1/TOP）线上发布。
帕金森病（parkinson`s disease,PD）是一种中枢神经系统退行性疾患，运动症状以运动迟缓、震颤、僵直、姿势步态反常为主，也合并抑郁、焦虑、多汗、便秘、尿频、睡觉阻碍等非运动症状。我国65岁以上人群患病率为1.7%，预计到2030年，我国帕金森病病人数将达500万，几乎占到全世界病人数的一半。
帕金森病的重点病理改变为中脑黑质多巴胺能神经元出现不可逆的进行性变性、缺失，引起纹状身体多巴胺（dopamine，DA） 水平降低。PD病理损害会促进胶质细胞增生，诱导炎症产生。病变触及部位广泛，神经通路繁杂。
日前治疗帕金森病的重点办法为药品治疗，传统的药品治疗只能相应缓解症状及疾患修饰，中晚期当药品治疗效果不良时，可选取脑深部电刺激术（Deep Brain Stimulation,DBS）治疗，存在必定手术危险。传统的药品和手术治疗办法均没法逆转神经变性和增多DA神经细胞数目。
近年来，干细胞疗法针对神经退行性疾患（帕金森、肌萎缩侧索硬化症、多发性硬化症、老年痴傻等）已作为研究人员重点攻关突破的一个行业。而干细胞疗法能够修复受损的DA神经元，重建大脑神经回路，恢复多巴胺分泌水平，有望作为新的治疗途径。
干细胞关联的不良事件与给药途径密切关联。尽管鞘内、静脉或动脉注射是干细胞治疗的平常传播途径，但临床前科研显示，经鼻粘膜途径移植干细胞是一种有前途的治疗神经系统疾患的细胞递送办法，拥有操作简单、方便、没创等多种优良，能够有效降低不良反应的出现率。另外，经鼻办法易于重复，方便多次移植干细胞治疗。
该I期临床科研起自2019年9月至2021年3月，共纳入了18例50-75周岁、诊断符合MDS临床确诊、病程5年以上、Hoehn and Yahr分期为3期期末的帕金森病受试者。
18例帕金森病受试者被依次分配到3个剂量组（分3种剂量:150万、500万或1500万人类神经干细胞），每组6例受试者，每周接受一次神经干细胞经鼻粘膜途径移植，共进行4次移植。治疗结束后完作为期12个月的随访评定。
科研重点结果表示，在治疗结束后的12个月随访时期，7例受试者共出现了14起不良事件，未出现与ANGE-S003神经干细胞关联的严重不良事件。安全性检测未发掘任何临床有道理的安全问题。脑部磁共振影像未发掘肿瘤形成或反常征象。
次要结果表示，在16名有12个月MDS-UPDRS数据的受试者中，所有时间点的MDS-UPDRS总分均有明显改善（P<0.001），这种改善从第3个月起始，始终连续到第12个月。其中治疗结束后第6个月的改善幅度最大，平均减少了19.9分（95%置信区间，9.6至30.3；P<0.001）。
受试者MDS-UPDRS评分量表的改善与细胞剂量水平之间无知道关联性。
结论：在这项首次针对帕金森病病人进行的经鼻神经干细胞移植的临床科研中，结果表示经鼻黏膜移植神经干细胞是安全靠谱的，受试者表现出良好的耐受性。随着时间的推移，受试者的临床症状有所改善，神经干细胞疗效可在治疗结束后第6个月达到峰值。返回外链论坛：http://www.fok120.com/，查看更加多
责任编辑：网友投稿
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发表于 2024-6-27 09:00:25
