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日前，国内最早运用CAR-T细胞治疗制品的弥漫大B细胞淋巴瘤病人之一老董（化名）顺利治愈出院。日前，我国已有两款CAR-T细胞治疗制品持续获准上市，其中，首个获准的阿基仑赛注射液已然投入临床运用。与此同期，一张阿基仑赛注射液的药物营销订单表示，该制品零售价为120万元，且并不包括门诊和住院治疗等花费。
上百万元肿瘤药作为病人眼中的“救命稻草”老董是2020年被确诊为弥漫大B细胞淋巴瘤的，疾患发展快速，辗转各地医院艰难寻医。2021年6月，他来到苏大附一院血液科淋巴瘤亚专科进行就诊，并接受了CAR-T细胞治疗。两个月后，老董痊愈出院，作为中国最早运用CAR-T细胞治疗这一制品的获益病人之一。老董治愈疾患的经历被报告后，让非常多癌症病人格外关注。在同为非霍奇金淋巴瘤弥漫大B细胞淋巴瘤病人的李凡（化名）眼里，“CAR-T细胞疗法的显现，确实像是咱们的救命稻草。”与此同期，一张120万元的阿基仑赛注射液收款凭证在网上流传，给一批跃跃欲试的癌症病人们一记重击。李凡告诉健康时报记者，自2018年10月确诊迄今，她已然前后经历过8次化疗，显现了“昏倒，昏厥，眼瞎”等多种化疗副功效，最难的时候很想直接放弃。
 当健康时报记者进一步问及会否思虑运用CAR-T细胞疗法时，李凡沉默了一会儿，回答，“上百万的定价，像我同样的大都数病人想都不敢想，不是不想拿，不舍得拿，是拿不出来。”一项对603例复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤病人进行的汇总分析结果表示，中位总存活期仅有6.3个月。6月22日，复兴凯特的CAR-T细胞治疗制品阿基仑赛注射液获准上市，用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人病人，成功填补了我国细胞治疗制品行业的空白。9月10日，健康时报记者致电收款凭证上的收款方百济新特药店。“阿基仑赛注射液的药物价格便是120万，全国统一零售价。病人必要凭借大夫的处方才可进行预定，前期先签署协议并交付全款后，咱们再通知厂家进行制备生产，制备耗时半个月到一月。这款制品是从7月份起始才接受预定的，日前为止接受该治疗的病人还非常少。”百济新特药店的一名药师告诉健康时报记者。全世界同类制品定价都在百万以上“日前全世界已上市的CAR-T制品定价都在30万~50万美元之间，我国已然上市的CAR-T制品疗程初步定价亦上百万元，能真正用上的病人还是极少许。”北京大学肿瘤医院党委书记朱军接受健康时报记者采访时说。健康时报查找发掘，日前全世界范围内已上市的CAR-T细胞治疗制品有5款，分别为Kymriah、Yescarta、Tecartus、Breyanzi以及Abecma，其中，最贵的是Kymriah，该药物美国定价为475万美元，日本定价为31.3万美元。CAR-T细胞治疗制品定价为么如此之贵？“CAR-T是一种个性化定制的细胞疗法，每一个病人的CAR-T细胞都必须单独批次生产。CAR-T重点贵在制备工艺上，其制备过程必须严格的质量掌控和质量检测，全部过程必须一月时间。”重庆大学附庸肿瘤医院血液肿瘤中心专家刘耀在接受健康时报记者采访时介绍。刘耀指出，从病人身上提取分离出普通的免疫T细胞后，会先全程冷链运输到制备公司，而后利用基因工程技术对T细胞进行改造，形成CAR-T细胞。在实验室海量扩增CAR-T细胞，经过严格的质控和质检后，再经过冷链运输把CAR-T细胞送到医院，输回病人身体。在病人身体，一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞，CAR-T细胞便会被激活并再扩增，发挥其极重的特异杀伤力，消灭肿瘤细胞。“CAR-T细胞治疗制品的价格昂贵重点是其针对病人的个性化定制带来的极高生产成本引起的。”兴业证券一位不愿具名的分析师告诉健康时报记者。按照兴业证券研报数据，制备一份CAR-T细胞的成本约在20万~50万元。在全部生产流程中，占用成本最多的是培养及转导CAR-T所用的培养液、质粒、核酶、病毒载体等耗材，占用了总成本的约49%~51%，详细金额约为5万美元/剂，且日前工业界仍然未研发出一个成熟的CAR-T生产工艺过程，许多CAR-T制品只能由人工制作。“不同于普通药厂，一名CAR-T制品生产线上的合格员工的培训成本就要30万元人民币。”复星国际执行董事兼联席CEO陈启宇在接受健康时报记者专访时暗示，“CAR-T细胞治疗是量身定制的个性化药物，从细胞的采集运输到全部技术后台的培养、贮存、质量掌控等都有非常高的需求，这亦寓意着全过程的生产成本是非常高的。”上海交通大学医学院附庸瑞金医院副院长、血液内科常务副专家赵维莅告诉健康时报记者，CAR-T细胞疗法针对淋巴瘤的病人，在1~3个月内完全缓解后，有40%~50%的病人将会连续维持。从这一点看，在淋巴瘤的治疗上，CAR-T是有前景的。针对二线或以上系统性治疗后没效、恶性程度较高的淋巴瘤，一部分病人复发后的用药效果不睬想，可尝试运用CAR-T治疗。但从日前来看，CAR-T治疗过程相对繁杂，花费的确比较昂贵。不外，相信随着药物生产工艺持续完善，后期的价格亦会降低。医疗保险支付仍在探索面对昂贵的医疗花费该怎样处理？“日前，阿基仑赛注射液在中国的价格，初步定价已然是美国价格的一半，但咱们亦觉得这是不足的。在将来，咱们期盼更加多地跟商场保险进行合作，而后跟医疗保险支付方一块探索创新支付的模式，降低病人包袱。”陈启宇接受健康时报记者采访时暗示。一方面，CAR-T细胞治疗制品在积极寻求进入国家医疗保险。7月30日颁布的2021年国家医疗保险药物目录调节经过初步形式审查的药物名单中，刚获准不久的阿基仑赛注射液赫然在列，不外，日前2021年医疗保险目录调节工作仍处在评审环节。另一方面，健康时报记者按照日前市面上的百万医疗险信息不完全统计发掘，日前市面上一共有3款商场保险已然将阿基仑赛注射液纳入院外购药报销名单中，分别是复星联合的超越保、复星联合药神号以及安全e生保长时间医疗险。不外，健康时报记者咨询复星联合健康险的工作人员认识到，日前针对投保人的健康情况评定有必定需求，已然确诊和潜在的血液瘤病人很可能会被拒保。这寓意着针对已然确诊了的癌症病人来讲，百万医疗险“远水难解近忧”。另外，长沙市的弥补医疗保险“长沙惠民保”亦将阿基仑赛注射液纳入了保证范围，“参保指南”表示，长沙地区基本医疗保险的参保人均可参保，参保后，经专科大夫诊断并开具处方，在指定药店购买并在认证医院运用该药物，最高可报销50万元。刘耀暗示，“日前，CAR-T制品进入医疗保险还比较困难，意见更加多商场保险参与进来，降低病人包袱。针对任何药物而言，随着技术的改进、生产公司增加、运用人群增加，成本和价格都会降下来。”CAR-T细胞治疗并非万能与此同期，国内多位肿瘤专家强调，CAR-T细胞治疗并非万能肿瘤药。“CAR-T细胞治疗在难治性的复发几率较高的血液肿瘤临床应用方面，拥有非常大的潜能，但它并不是万能的，日前重点集中在血液瘤的治疗，实体瘤的临床应用效果还未得到有效证实。”朱军告诉健康时报记者。刘耀指出，CAR-T疗法日前在国内获准的适应症仅有复发性弥漫大B细胞淋巴瘤，并且不举荐初次诊断的淋巴瘤病人采用。针对实体肿瘤而言，CAR-T疗法的临床效果不及血液系统肿瘤。另一，和其他抗癌药同样，CAR-T细胞疗法亦存在必定的临床应用危害。朱军说到，因为CAR-T细胞治疗制品是经过抽取病人或他人的免疫细胞，在体外扩增再回输的方式进行治疗，在临床运用的过程中有较高的技术需求，用药过程必要进行严格的危害管控。“从这个方向来看，我不认为每一个地区每一个大夫都能应用这种临床治疗手段，亦不是每一个病人都适宜运用这一治疗手段，如部分病人因前期治疗引起免疫系统受损，其T细胞就没法用于制备CAR-T了。”中华医学会肿瘤学分会专家委员、四川省肿瘤医院院长林桐榆告诉健康时报记者，CAR-T细胞治疗日前在中国针对的是复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤病人。“咱们再次强调，花了120万元不必定能百分之百治愈。CAR-T细胞治疗仅有约40%~50%的肿瘤完全缓解率，首要肿瘤缓解后才有继续存活的可能。”林桐榆意见，在思虑可否要接受CAR-T细胞治疗治疗的同期，还需理性思虑几点：一是可否已接受了常规治疗未起到功效，疗效亦不错的有些新药可否已运用。二是可否有能力支付昂贵的医疗花费。三是可否充分知情CAR-T细胞治疗带来的毒副反应与昂贵花费间的效价比。四是决定运用了CAR-T细胞治疗，病人和家属必要有失败的心理准备。肿瘤需综合治疗，CAR-T只是一种办法，怎样结合和优化其他治疗，还有很长的路要走。
  源自：健康时报
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发表于 2024-5-26 04:16:26
