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瞻观前沿
科研人员引入了突破性的CRISPR技术，以加强免疫系统检测和破坏癌细胞的能力。经过增多癌细胞上的 MHC I 类分子，这种被叫作为TRED-I系统的新办法表示出加强癌症治疗功效的期盼，并为处理耐药癌症类型带来了期盼。
重点组织相容性复合物 (MHC)I 类分子是存在于人类所有细胞表面的免疫复合物。MHC I 类分子是免疫系统识别和消除癌症的先决前提。当癌细胞面临来自免疫系统的压力时，它们会主动减少 MHC I 类分子，因此呢癌细胞能够躲避吸引 CD8+ T 细胞(免疫系统的重点抗癌细胞)的重视。
由北海道大学和德克萨斯 A&M 健康中心的Koichi Kobayashi教授以及Bond LSC首席科研员、密苏里大学 NEXTGEN Precision Health 帮助教授 Paul de Figueiredo 博士领导的日本和美国科研人员已然研发出技术，增多癌细胞中MHC I 类的数量。这一发展是一种加强免疫系统检测和消除癌细胞能力的新办法，发布在《美国国家科学院院刊》杂志上。
Kobayashi和他的团队之前发掘了一种名为NLRC5的基因，能够调节MHC I类水平。她们进一步发掘，经过关闭癌症DNA上存在的分子开关(经过叫作为 DNA 甲基化的过程)来降低MHC I类水平，能够控制NLRC5。她们的技术被叫作为 TRED-I(MHC-I 靶向重新激活和去甲基化)系统，能够恢复 NLRC5 基因的 DNA 甲基化并进一步激活 NLRC5，从而加强癌症中 MHC I 类水平，而不会导致严重的副功效。
TRED-I经过动物癌症模型进行了测试。它明显减小了肿瘤体积并增多了细胞毒性 CD8+ T 细胞的活性。当与现有的免疫疗法结合运用时，TRED-I 明显加强了治疗效果。出乎意料的是，TRED-I系统对远离原始目的肿瘤的肿瘤有效，表示出治疗转移性癌症的潜能。
照片源自：摄图网
技术价值观察
从产业链整体环节来看，不同于其他行业，基因编辑行业上游一般不是公司，而是研究公司、高等院校等科研团队，这些科研团队将专利授权给中游的生物科技机构，同期，生物科技机构经过对研究团队投资以共享专利。中游的生物科技机构可分为两大类，一类是基因编辑制品供应商，一类是基因编辑技术服务商，制品供应商指试剂盒、病毒载体及核酸序列合成等供应商，技术服务商一般供给关联的技术平台。下游终端客户重点包含CRO机构、制药机构、生物技术机构、研究公司四大类。一般，生物科技机构为这些下游机构供给制品和技术，相应的，下游机构会对生物科技机构进行投资或与其合作以共享制品。
CRISPR技术是一种基因编辑技术。由北海道大学和密苏里大学等领导的日本和美国科研人员引入CRISPR技术，增多癌细胞中MHC I 类的数量，可能为创新的癌症治疗办法铺平道路。因此呢，从基因编辑产业链上看，该技术处在产业链的下游高等院校环节。
宏观市场观察
——全世界基因编辑技术要紧性凸显
从基因编辑行业技术的要紧性方面来看，按照Statista，全世界健康行业技术类型中，CRISPR/Cas9基因编辑技术要紧性占比达到了12.0%，占比相对很强，显示基因编辑尤其是CRISPR/Cas9基因编辑技术在健康行业中的地位较高，将来拥有很强的发展潜能。
——全世界基因编辑行业市场规模预测
按照Statista统计，2023年至2030年，全世界基因编辑行业市场规模将以22.3%的复合增速进行增长，2023年市场规模约为66.19亿美元，到2030年，预计达到360.61亿美元。
——基因编辑应用状况
基因编辑技术重点应用于农业、疾患治疗行业，其中，在农业中的应用重点为作物育种与畜禽品种改良，在疾患治疗行业中，重点是经过关联医药的开发以达到对病人的治疗目的。
详细来看，基因编辑技术在农业中的应用时间较早，重点是因为在农业行业中，监管环境相对宽松，且不触及伦理道德层面的危害，因此呢，农业行业基因编辑技术已进入产业化应用周期，已成功应用于烟草、水稻、小麦等作物的高产量高抗性新品种的选育，以及抗致命性病毒的猪，产含生长因子牛奶的牛等经济性畜禽品种改良。而在疾患治疗行业，基因编辑技术亦展现出了很强的应用潜能。我国在基因编辑技术应用于生物医药开发和疾患治疗中开展了海量科研，先后在生殖、遗传性疾患、癌症、艾滋病等疾患的治疗中得到了要紧突破，并首次将CRISPR技术应用于人类胚胎的基因编辑，成功修复了人类胚胎中引起β型地中海贫血的基因。同期，在修正人类胚胎中的致病点突变实验中，我国亦取得了必定的成果。
——CRISPR/Cas9技术应用分析
总体来看，CRISPR关联药品开发成果较多，且已有三项药物出此刻了评审周期，两项药物处在临床实验周期。总体来看，CRISPR技术优点在于，构建简单，成本低，效率高，应用较为广泛，而缺点在于，缺乏特异性，有些gRNA分子结合的DNA只是部分地与gRNA互补。
——基因编辑药品开发状况
按照药融云数据，截止2023年，我国基因编辑药品开发状况包含3款评审中的药品以及4项临床实验周期的项目。其中，评审周期的药品分别为PD-1基因编辑T细胞注射液、白介素6分泌功能敲减的靶向CD19自体基因编辑T细胞注射液、白介素6分泌功能敲减的靶向CD19自体基因编辑T细胞注射液，处在临床实验周期的项目分别为多基因编辑猪皮用于深度烧伤创面的安全性和有效性科研、新型杂交外泌体靶向递送CRISPR/Cas9基因编辑MMP-13治疗软骨缺失的科研、基因编辑人类胚胎CCR5基因安全性和有效性评定、人类废弃胚胎，小鼠和猴子胚胎基因编辑安全性评定。
——行业发展趋势分析
结合基因编辑行业下游需求、行业技术手段更新需求以及行业热门技术发展方向等多方面原因思虑，将来，我国基因编辑行业的发展趋势重点表现在基因编辑工具多样化、精细化发展;基因编辑技术加速药品开发效率以及设备学习与基因编辑融合发展三大方向。详细分析如下图所示：
中国基因编辑技术赛道热力图
按照前瞻产业热力图表示，与基因编辑重要技术强相关的城市集群重点集中在华南和华东地区，并且以广东、江西省为重点发展区域，将来布局基因编辑技术及其他关联技术的发展路径，极重可能性在于华中华东优先导入，其中可重点关注广东省深圳市南山区、江西省宜春市万载县所处基因编辑的关联公司，以及该地区针对基因编辑的产业发展投资环境、供给市场的潜能空间。
前瞻经济学人APP新闻组
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责任编辑：网友投稿
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发表于 2024-6-14 12:56:16
