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虽然CAR-T细胞疗法诞生的时间并不长，然则其在血液肿瘤治疗中取得了非常好的治疗效果，不论是反应率还是长时间缓解率，都能够说是非常喜人。
CAR-T细胞疗法展示的出色效果，很大一部分源自于选取的靶点：CD19，这个在所有B细胞上高度表达、在其他细胞上罕见表达的靶点，使得CAR-T细胞能够精细靶向肿瘤细胞、并且不杀死身体正常的细胞。日前所有上市的CAR-T细胞疗法均是以CD19为靶点。
然则实质上，除了CD19靶点之外，还有非常多其他的靶点蓄势待发：正所说辽阔天地、大有可为，在血液肿瘤中就还有多个靶点值得咱们关注，其中最要紧的一个，便是BCMA。针对BCMA靶点研制出的新的CAR-T细胞疗法亦在多发性骨髓瘤中取得了非常好的治疗效果，并以强大的数据登上了国际顶级医学期刊《NEJM》（除《CA》以外期刊影响因子最高的期刊）。
照片源自：《NEJM》官网经过该项科研在Clinicaltrials官网披露的信息能够看到，日前进行的是一项2期的临床科研，科研最起始开展是在2017年12月5日，这款新的CAR-T细胞疗法的名叫作为bb2121（Idecabtagene vicleucel，ide-cel）咱们后面就以bb2121叫作呼。其针对的肿瘤类型为多发性骨髓瘤，选取的靶点为BCMA。
照片源自：Clinicaltrials官网这里项科研中，招募的重点均是接受过3项治疗方式以上的复发、难治性骨髓瘤病人，重点包含蛋白酶体控制剂，免疫调节剂和抗CD38抗体等治疗后疾患依旧发展的病人。
一共有140名病人参与实验，其中有128名病人接受了bb2121治疗。针对这些人群，中位的随访时间为13.3个月，而在这超过1年的随访中，有73%（94名病人）的病人针对治疗有反应，其中有33%（42位）的病人得到了完全反应，并且预后相当友好。
在完全缓解的42名病人中，一共有33名病人处在MRD阴性状态——MRD是多发性骨髓瘤的独立预后原因之一，MRD的连续状态能够预测没发展存活（PFS）。这个比例高达79%！按照观察，这些病人的中位没发展存活期为8.8个月。
当然，说完了治疗效果，自然是要说到副功效的，在接受治疗的128名病人中，平常的副功效包含：中性粒细胞减少、贫血和血小板减少等。关于CAR-T细胞疗法平常的细胞因子风暴（CRS），有7例病人达到3级或以上；神经毒性副功效，则有4例出现3级的副功效，实验中无显现高于3级的副功效。总体来讲，副功效在可控范围内。
和日前标准的多发性骨髓瘤的治疗相比，此次科研的结果已然超过了多发性骨髓瘤的标准治疗所得到的结果。诸如selinexor，panobinostat和isatuximab等药品的缓解率一般为25~30％，没发展存活期为3~4个月。与之相比，bb2121的没发展存活期翻了一倍以上，亦是基于此，科研团队已然提交了关联申请，将bb2121做为多发性骨髓瘤的标准疗法，预计食品药物监督管理局会在3月底前给出答复。
除了血液肿瘤治疗之外，CAR-T细胞亦起始在实体肿瘤中发力，例如利用CAR-T细胞自分泌PD-1抗体从而更好的杀死实体肿瘤的报告。而伴同着科研的深入，相信会有越来越多的治疗靶点登上历史舞台，开启更为波涛壮阔的CAR-T细胞治疗新世界。
参考资料：
1.Idecabtagene Vicleucel in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma
2.CAR T-cell therapy generates lasting remissions in patients with multiple myeloma
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发表于 2024-6-23 02:53:50
