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中国学者关于CAR-T细胞疗法的科研登上Nature（自然）官网头条。
10月5日Nature官网首页，头条文案关注中国学者发布的国际首个通用CAR-T治疗自己免疫病成果。网站截图
10月5日，澎湃资讯记者重视到，当天Nature官网头条文案为一篇题为World-first therapy using donor cells sends autoimmune diseases into remission 的报告，它介绍了一项来自中国团队、发布于Cell（细胞）期刊的科研成果，这篇报告发布于当地时间2024年10月4日。
Nature所报告的这篇论文于北京时间2024年7月16日在线发布在Cell，是由于海军军医大学第二附庸医院（上海长征医院）徐沪济教授团队领衔，华东师范大学、浙江大学医学院第二附庸医院的科研人员一起合作，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对健康供体源自的靶向CD19的CAR-T细胞进行基因工程改造，研发出了新一代异体通用型CAR-T疗法，帮忙3名风湿免疫性疾患病人达到长时间缓解。
Nature在文中写道：“这一疗法在三人身上的成功，带来了大规模生产前沿CAR-T疗法的期盼。”事实上，此前CAR-T细胞疗法在治疗血液肿瘤、自己免疫病方面已表示出巨大的潜能。2017年败兴，美国FDA已准许了6款CAR-T细胞疗法上市，用于治疗白血病、淋巴瘤等血液类癌症。近年来，CAR-T细胞疗法在系统性红斑狼疮、多发性硬化症等自己免疫病方面亦展现了巨大前景。但这种疗法一般依赖于个人自己的免疫细胞，这亦使得它既昂贵又耗时。
而此次来自中国学者的科研表示，三名病人为世界首批（World-first）运用供体细胞（而不是病人自己细胞）源自的CAR-T细胞疗法治疗的自己免疫病病人，亦是国际顶尖学术期刊 Cell 首次发布的CAR-T细胞治疗自己免疫疾患的科研。因此呢，这项突破性发展是大规模生产CAR-T细胞疗法治疗自己免疫病迈出的关键第1步。
海军军医大学第二附庸医院（上海长征医院）教授徐沪济。上海长征医院 供图
这项科研的第1通讯作者是海军军医大学第二附庸医院徐沪济教授，10月5日夜晚他在接受澎湃资讯记者采访时介绍了这项发布在Cell上的最新成果，即“异体CD19靶向CAR-T疗法治疗两个平常的风湿病——坏死性肌炎和系统性硬化症的科研”。
风湿病指的是一大类系统性的自己免疫病，包含平常的类风湿关节炎、强直性脊柱炎、系统性红斑狼疮等。坏死性肌炎和系统性硬化症亦是风湿病中的两个疾患。
徐沪济暗示，自体嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法做为一种创新的治疗手段，已然在B细胞等恶性肿瘤的治疗中表示出革命性的疗效。有些风湿免疫性疾患发病过程中，B细胞的反常生长和功能失调是致病的关键原因之一。
近期的临床科研已然起始探索将自体CD19靶向CAR-T疗法应用于风湿免疫性疾患的治疗，初步表示出积极的治疗效果。然而，昂贵的花费，制造时间和工艺的繁杂性、繁琐的物流以及安全问题等，都是自体CAR-T疗法面临的挑战。
值得关注的是，徐沪济科研团队运用邦耀生物生成的由健康供者源自的T细胞，经过基因工程改造，制备出针对B淋巴细胞CD19的通用型靶向CAR-T细胞药品（TyU19），从而实现了CAR-T细胞的批量生产，满足了CAR-T细胞治疗的随时运用。
在以上科研中，徐沪济团队成功地治疗了三名有严重复发难治性的风湿免疫疾患的病人。结果显示，靶向CD19的通用型CAR-T细胞在所有病人身体能够有效扩增和完全清除B淋巴细胞，3个月后实现B细胞的重塑。
亦便是说，该科研在国际上首次报告运用异体通用型CAR-T治疗风湿免疫性疾患，为全世界难治性风湿免疫病的诊治供给新路径、新思路。徐沪济还透露：“日前咱们已然运用区别类型的异体CAR-细胞治疗了24例病人，取得了预期的疗效。”
徐沪济暗示，这一科研展示了异体通用型CAR-T细胞疗法在有效性和安全性方面的巨大潜能，标志着免疫性疾患的治疗已进入新周期。随着将来科研的深入和临床实验的扩展，有理由期待这一疗法将为更加多病人带来福音。
Nature在报告中则认为，通用型CAR-T制品倘若成功，将使制药机构能够扩大生产规模，将来可能大幅降低成本和生产时间，能够满足大规模病人的需要。但同期，接受供体源自的CAR-T细胞治疗的自己免疫疾患病人是不是会面临其他危害，日前还有待时间的检验。
海军军医大学第二附庸医院（上海长征医院）徐沪济教授为本文第1通讯作者，华东师范大学生命科学学院杜冰教授、浙江大学第二附庸医院吴华香教授、华东师范大学生命科学学院刘明耀教授为本文一起通讯作者。海军军医大学第二附庸医院（上海长征医院）王晓冰副教授、吴歆副教授，华东师范大学生命科学学院谭炳合副教授、浙江大学第二附庸医院朱亮副教授为本文一起第1作者。返回外链论坛： http://www.fok120.com，查看更加多
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发表于 2024-10-10 09:34:16