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9月3日，国家药监局（NMPA）颁布公告，准许了药明巨诺靶向CD19的CAR-T新药制品瑞基奥伦塞注射液（relma-cel，商品名：倍诺达）的上市申请，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后的复发或难治性大B细胞淋巴瘤。
而早在今年6月，全国首个CAR-T疗法制品阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）成功上市。 短短3个月的时间内，两款CAR-T制品相继面世，亦让“CAR-T”逐步走进了公众的视野。
售价高达120万的“天价”CAR-T药品，到底是何方神圣，他的效果又怎样，下面就跟随本文一块来认识一下吧。
什么是CAR-T？
CAR-T的全叫作是Chimeric Antigen Receptor T-CellImmunotherapy，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。其重点原理是，从癌症病人身上分离免疫T细胞，利用基因工程技术对T细胞进行“改造”，为T细胞引入一个能够特异性识别肿瘤细胞并同期激活T细胞的嵌合抗体，改造后的T细胞被叫作为CAR-T 细胞。接着将CAR-T细胞进行扩增，将扩增好的 CAR-T 细胞重新回输到病人身体后，CAR-T细胞能够靶向制导癌症细胞，并利用激活的细胞毒性T细胞的能力对抗癌细胞，从而达到缓解乃至治愈癌症的目的。
CAR-T细胞的制备过程（图源网络）CAR-T真的有效吗，他的副功效严重吗？
120万一支的CAR-T神药，真的有效果吗？事实上，CAR-T在血液系统恶性肿瘤及淋巴瘤中的疗效是有目共睹的。
截止至日前为止，FDA已然准许了5款CAR-T细胞疗法，适应症均为恶性血液及淋巴肿瘤。全世界首个接受CAR-T疗法的白血病女子Emily，亦已然成功的没癌存活八年了。既往科研表示108位复发难治性弥漫大B细胞淋巴瘤病人在接受了CAR-T治疗后总应答率高达83%，完全缓解率亦达到了58%，这相较于日前的标准化疗来讲疗效有很大提高。另一，针对已然上市的CAR-T制品的真实世界科研结果表示，CAR-T治疗弥漫大B细胞淋巴瘤的疗效完全缓解率仍维持在40%-65%。 虽然成绩亮眼，然则CAR-T疗法并非无副功效，《CAR-T细胞治疗NHL毒副功效临床管理专家共识》指出，CAR-T重点相关毒性重点是细胞因子释放综合症（CRS），以及肿瘤溶解综合症（TLS）。细胞因子释放综合症又叫作细胞因子风暴，细胞因子释放综合症在淋巴瘤病例中出现率为30%-95%,严重CRS出现率10%-30%，它是因为CAR-T细胞治疗过程中活化的免疫细胞释放超海量细胞因子而导致的超常免疫反应，能够导致多系统脏器损害，乃至死亡。而针对治疗前肿瘤负荷很强的病人，则容易导致TLS。TLS重点是由于肿瘤细胞被快速海量地溶解破坏，引起电解质错乱，从而引起肾功能衰竭、心率失常、癫痫爆发乃至死亡。
CAR-T的适应症有那些，他什么病都能治吗？
事实上，虽然日前看来CAR-T疗法在血液系统恶性肿瘤的治疗中取得了重大成功，仅对于部分血液肿瘤，例如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗效果比较好，但其在实体瘤（如：肺癌、胃癌、肝癌等）行业的应用，仍处在初步周期。
相比较于血液细胞，CAR-T疗法实现治疗实体瘤的目的仍有不小的阻碍。 首要是抗原异质性，它损害了T细胞对癌细胞的检测，降低了CAR-T治疗的疗效。因为实体瘤不同细胞间的表面抗原表达水平的差异比很强，且拥有多样性。这使得CA
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发表于 2024-6-23 20:43:20
